[데일리팜=이탁순 기자] 화이자의 급성골수성백혈병(AML· Acute myeloid leukemia) 신약 '마일로탁(겜투주맙오조가마이신)'이 심평원 단계를 넘지 못한 데는 높은 가격 때문인 것으로 나타났다.

임상적 유용성 개선은 인정되나, 비용효과적이 않다는 이유에서다.

7일 업계에 따르면 심평원은 지난 11월 열린 약제급여평가위원회(약평위)에서 마일로탁주4.5mg의 비급여 평가결과 자료를 최근 공개했다.

마일로탁은 항체-약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)로 새로 진단된 CD33 양성인 AML 성인 환자 1차 치료에 사용된다. 체내에서 CD33를 발현하는 백혈병세포와 결합해 세포 내로 이입된 후, calicheamicin 유도체가 방출돼 DNA 이중가닥 절단 및 세포사멸을 유도해 항암 효과를 나타낸다.

지난 2021년 11월 18일 국내 허가를 받아 건강보험 급여 등재에 도전하고 있다. 2022년 5월에는 심평원 암질환심의위원회(암질심)에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했다.

이어 2023년 10월 암질에서는 급여기준 설정에 성공했다. 그리고 작년 11월 7일 급여 적정성의 마지막 단계인 약평위에 상정됐지만, 급여 적정성을 인정받지 못했다.

공개된 약평위 평가결과에 따르면, 마일로탁은 '새로이 진단된 CD33-양성의 급성골수성백혈병(AML) 성인환자의 치료'에 허가받은 항암제로, 대체약제 대비 무사건생존기간(EFS) 등의 임상적 유용성 개선이 인정되나, 경제성평가 결과 비용효과적이지 않은 점을 고려해 비급여하기로 했다.

비용 효과성 심사에서 대체약제로 선정된 'cytarabine + daunorubicin, cytarabine + idarubicin 병용요법'보다 비용이 고가라는 점이 발목을 잡은 것이다. 경제성평가 결과도 약평위 위원들을 설득하기에는 역부족이었다.

반면 임상적 유용성은 인정받았다. 대한혈액학회는 마일로탁이 표준치료법(7+3) 대비 무사건생존율(EFS)의 개선을 보였으며 안전성 측면에서 출혈 및 정맥폐쇄질환(VOD)의 빈도가 약간 증가했으나, 그외 부작용 빈도에 유의한 차이 없어 안전하다고 진단했다.

또한, 임상적 유용성이 입증되어 미국과 유럽의 진료가이드라인에서 세포유전학적 리스크가 favorable/intermediate 군의 표준치료로, 국내 환자에게도 급여가 필요하다는 의견을 제시했다.

임상3상시험(ALFA-0701)에서 이 약은 1차 평가지표인 무사건생존기간(EFS) 중앙값이 17.3개월, 대조군 9.5개월 대비 유의하게 개선된 점이 확인됐다.

현재 이 약은 미국, 영국, 독일, 이탈리아, 일본 약가집에 수재돼 있는 상황이다.

한편, 국내 AML 발병율은 연간 인구 10만명당 2.5건으로 연령이 높아질수록 발병율이 증가해 AML 환자의 중앙연령은 65-68세로 나타났다. 수명이 연장됨에 따라 고령의 AML환자가 증가 추세에 있다.

AML환자는 골수 부전과 백혈병 세포의 장기 침윤에 피로, 쇠약감, 식욕부진, 빈혈, 혈소판 감소 증상 등이 나타날 수 있다. 예후가 불량한 경우 젊은 환자의 5년 생존율도 20% 미만으로 보고되고 있다.