[데일리팜=노병철 기자] 헬스케어분야 신성장동력으로 평가받고 있는 첨단재생의료치료제 시장 활성화를 위한 제도·정책 개선이 시급하다는 여론이 형성되고 있어 주목된다.

우리나라는 2001년 이래 총 15개 품목의 세포치료제 제조허가 실적을 보유하고 있으나 2019년 4월 이후에는 국내 개발 품목허가 건수는 전무하다.

2021년 3월 노바티스사 킴리아주에 대한 품목허가 이후 총 4건의 수입 유전자치료제에 대한 품목허가 실적만 있다.


노바티스가 2017년 CAR-T 세포·유전자치료제 킴리아를 개발한 이후 미국·EU를 중심으로 세포·유전자치료제는 전 세계적으로 빠르게 허가되고 있다.

미국 FDA는 2020년 이후 2024년 4월까지 총 20개 제품을 허가, 최근 FDA 심사 현황 자료에 의하면 2024년 5월 이후 연말까지 4개 제품이 추가로 허가될 전망이다.

미국이 첨단재생의료치료제 개발·상용화 강국으로 평가받는 이유는 정부 차원의 과감한 지원·육성 정책에 기인한다.

FDA는 관련 의약품이 신속심사제도를 이용할 수 있도록 다양한 제도를 운영하고 있다.

특히, 새로운 치료법 개발과 첨단의약품 및 의료기기 개발 촉진을 위한 신속한 허가를 지원하기 위해 21세기 치료법을 2016년 제정, 동법을 통해 첨단재생의료치료제(RMAT)에 대한 정의와 범주를 신설하고 불필요한 규제들을 정비했다.

RMAT은 의학적 미충족 수요(Medical Unmet Needs)를 해결할 수 있는 재생의료치료제의 개발을 가속화하기 위한 제도로서, RMAT 지정을 받게 되면 FDA가 시행 중인 신속 개발 프로그램의 혜택을 받을 수 있다.

최근의 미국의 세포·유전자치료제 승인 건수 증가는 FDA의 혁신 신약 허가 지원 제도 도입 등 신약 개발에 대한 우호적인 분위기에 힘입은 결과로 보여진다.


일본도 국민들에게 신속하고 안전하게 재생의료를 제공하고, 보급을 촉진시키기 위해 2013년 재생의료안전법을 제정했다.

동법에서 임상연구를 통해 안전성과 유효성이 입증된 중위험 및 저위험으로 분류된 치료기술 중 지역 재생의료위원회의 심의·승인을 받은 경우 지정 의료기관에서 자유진료를 허용하고 있다.

2015년에는 혁신적인 치료방법이 필요한 질환을 대상으로 하는 의약품과 세계 최초로 일본에서 조기 개발, 신청된 의약품을 우선적으로 상담 및 심사하는 사키가케 지정 제도를 도입했다.

조인호 범부처재생의료기술개발사업단장은 "현재 재생의료 기술 중 성체줄기세포 기술은 선진국의 85% 수준이나, 세포·유전자치료제 기술은 선진국과의 4~7년의 격차를 보이고 있다. 선도국과의 기술격차를 줄이고자 노력하고 있지만 발전이 정체되고 있고, 기술·마케팅·규제 등의 관점에서 선도국으로 도약하기 위한 정부의 혁신적 정책과 지원전략이 절실한 상황"이라고 설명했다.

우리나라는 2019년 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률을 제정, 2020년 8월부터 시행 중이다.

2024년 2월, 첨단재생바이오법이 개정돼 임상연구 등을 통해 안전성 및 유효성 관련 근거가 축적된 첨단재생의료 기술의 경우, 내년 2월부터 심의위원회의 첨단재생의료 치료계획 심의를 거쳐 지속적으로 환자에게 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있게 됐다.

또한, 임상연구 대상을 확대하고 중대·희귀·난치병 환자 대상 세포·유전자치료와 비용 청구가 가능해질 예정이다.

첨단재생의료분야는 2022년에는 12대 국가전략기술로 선정, 헬스케어산업 게임체인저로 부상하며, 국가차원의 투자와 정책 역량 집중을 선언했지만 여전히 풀어야할 과제는 산적해 있다.

우선 육성을 위한 큰 틀에서의 제도적 장치는 마련됐지만 국내 재생의료 생태계는 여전히 혁신기술 발굴, 투자유치, 인프라, 인허가 규제장벽 등의 문제를 안고 있어 세계시장 및 기술개발 발전 속도를 따라가지 못하고 있다.


특히, 최근 국내 많은 벤처·중소기업들은 국내 시장에서의 투자유치 및 임상시험 인허가의 현실적인 어려움으로 국외 기술이전 및 전략적 제휴 등을 통한 국외 진출을 모색하고 있다.

이는 국내 우수 핵심 기술이 싼값으로 해외로 유출될 가능성이 있으며, 향후 기술 종속국이 될 수 있어 대책 마련이 시급하다.

임상연구 지원에 대한 보다 유연한 시스템 구축과 신기술의 빠른 확산을 위해 신속허가제도 마련도 시급하다.

첨단재생의료 임상연구는 상용화의 첫 단추로써 중요한 역할을 하기 때문에 개정된 법에 따라 환자의 치료기회 확대 및 치료기술 개발이 활성화될 수 있는 세부적인 방안이 적극 마련돼야 한다.

특히 임상연구(Investigator Initiated Trial, IIT) 결과가 임상시험(Sponsor Initiated Trial, SIT) 진입에 용이하도록 연계 방안을 강구할 필요성이 제기된다.

조인호 단장은 "성장 잠재력이 높으나 자금확보에 어려움이 있는 스타트업·벤처기업의 혁신기술을 활용한 신제품 개발 지원·지식재산권 판매 등 다양한 사업모델 발굴 등 첨단재생의료 분야 기업의 안정적인 성장 생태계 구축을 위한 적극적인 국부펀드 조성 및 활성화가 필요하다"고 강조했다.

덧붙여 "첨단재생바이오법이 개정됐지만 법 개정은 원론적인 내용인 만큼 국내 세포·유전자 치료제 개발이 가속화되기 위해서는 시행령에 구체적인 내용이 담겨야 하며, 합리적인 규제 기준 마련이 필요한 상황"이라고 밝혔다.