[데일리팜=이혜경 기자] 재생의료가 현재 치료 불가능하거나 말기 상태인 여러 질환을 완치 또는 관리할 수 있는 잠재력을 가지고 있지만, 전 세계적으로 표준화, 규제, 제조 등의 분야에 있어 아직도 해결해야 할 숙제들이 많은 상황이다.

특히 미 회계감사원(GAO)은 재생의료에서 표준화의 필요성은 매우 강하지만 현재 표준화는 매우 더디며, 정부 기관은 표준 개발을 위해 투자하고, 측정과학 연구에 일관된 지원을 하는 것이 필요하다는 의견을 제시했다.

이 같은 내용은 식품의약품안전처가 최근 발간한 '미국 의약품 규제 동향 브리프 제11호'에 담겼다. 동향 브리프는 식약처 용역연구과제 '의료제품 안전관리를 위한 주요국의 규제·산업동향 분석 연구'의 일부로 수행됐다.

동향 브리프를 보면 FDA는 재생의료를 질병을 치료 또는 완화하기 위하여 세포, 조직, 장기를 복원 또는 대체, 재생성 하는 접근법으로 정의하면서 'FD&C Act'에 따라 재생의료 제품을 규제하고 있다.


FDA는 세포치료제, 유전자치료제와 관련하여 1998년부터 가이던스를 발표하기 시작했고, 2017년 이후 현재까지 총 18개의 가이던스를 발표했다.

2016년 시행된 21세기 치유법(The 21st Century Cures Act)에서는 재생의료 치료제의 신속개발·심사 제도로서 RMAT(regenerative medicine advanced therapeutic) 지정제도를 마련했으며, 올해 6월 기준 RMAT 지정 제품 중 총 5개 제품이 시판 허가받았다.

하지만 미 회계감사원(GAO)은 표준화, 규제, 제조의 세개 분야로 난제와 정책과제를 제시했다.

먼저 표준화는 기술의 신속하고 효과적인 개발을 촉진하는 데 도움이 되는데, 재생의료에서 표준화에 대한 필요성은 매우 강하지만, 현재 이 분야에서 표준화는 매우 더딘 것으로 나타났다.

표준화는 또한 다양한 이해관계자들의 합의를 요구하고 정확하고 잘 개발된 측정과학이 필요한데, 재생의료는 복잡하고 빠르게 발전하면서 표준화가 어렵다는 얘기다.

표준화가 미흡함에 따라 연구자와 제조자는 임상중개연구 또는 상업용 제품 제조에서의 복잡한 문제를 각자 해결해야 하며, 안전성 우려도 제기될 수 있어 새로운 재생의료 치료법이 상업화되지 못하기도 한다고 지적했다.

따라서 정부 기관이 재생의료 표준을 합의, 개발하는 조직을 지원해야 한다고 했다. 표준 개발을 간소화하여 혁신을 가속화하고, 제품의 안전성과 신뢰도를 높이며, 규제심사를 신속화하고 재생의료 치료 비용을 낮출 수 있다는 것이다.

규제 전문가를 찾기 어렵다는 문제도 지적됐다. 재생의료 제품을 개발하는 스폰서는 개발 전 단계에서 규제 전문가를 필요로 한다. 그러나 스타트업이나 소규모 기업, 학계 연구소 등은 내부에 규제 전담 조직이 없는 경우, 전문성 부족으로 복잡한 규제 절차에서 곤란을 겪고 결과적으로 제품 개발이 지연될 수 있다.

또 FDA는 스폰서에게 명확한 자문을 하고 기관의 미션을 달성할 수 있는 지식을 갖춘 인력이 필요하며, NIH(National Institute of Health)도 재생의료 프로그램을 지원하고 FDA와 협력하는 기관으로서 규제과학 지식을 갖춘 인력이 필요하다고도 했다.

동향 브리프에서는 정부와 산업계 모두 재생의료 관련 규제전문가 인력이 충분하지 않으며, FDA는 자체의 인적 역량을 강화하고 산업계를 대상으로 명확한 조언과 가이던스를 제공하며, 새로운 기술의 제품 평가를 위해 규제 틀의 변경이 필요한지 검토할 필요가 있다고 강조했다.

정부는 기업의 제조 공정 개발을 지원하기 위해 중간 규모의 공유 제조시설을 더 많이 조성하고, 출발물질 공급업체를 더 감독하고 피드백해 출발물질의 일관성을 높이는 것이 필요하다고 덧붙였다.

식약처는 "재생의료 제품 개발은 세계적으로 발전 과정에 있으며 규제의 발전과 이를 위한 인프라 강화도 강조되고 있다"며 "이 분야의 기술 변화가 빠르고 제도 개선에 관한 논의가 증가하고 있는 만큼, 미국 동향을 지속적으로 모니터링할 필요가 있다"고 밝혔다.