[데일리팜=정새임 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 일라이 릴리가 개발 중인 알츠하이머병 신약 도나네맙의 가속승인을 거절했다. 도나네맙을 12개월 간 지속 투약한 환자가 모자라다는 이유다. 도나네맙 상용화 기간이 지연되면서 이달 가속승인을 받은 바이오젠·에자이의 '레켐비(레카네맙)'가 초기 시장 확보에 승기를 잡게 됐다.

FDA는 19일 일라이 릴리가 신청한 도나네맙의 가속승인 신청을 거부했다. 12개월 간 도나네맙으로 치료를 받고 있는 환자들의 데이터가 충분치 않다는 이유에서다. FDA는 최소 100명의 데이터를 요구했다.

릴리가 가속승인을 위해 제출한 2상 TRAILBLAZER-ALZ 임상은 총 257명의 환자를 모집했으나 12개월 이상 투약을 지속한 환자는 100명에 달하지 못했다. 사전에 일정 수준의 아밀로이드 베타 플라크 감소가 관찰되면 투여를 중단하도록 임상을 설계했기 때문이다. 치료 효과가 좋을 경우 약을 끊는 방식이다.

릴리는 "플라크 감소 속도가 빨라 많은 환자들이 이르면 치료 6개월에 투약을 중단했고, 12개월 동안 도나네맙을 투여한 환자는 100명 미만이었다"고 밝혔다.

즉 도나네맙이 우수한 아밀로이드 베타 플라크 감소 효과를 나타내 역설적으로 가속승인 조건에 부합하지 못했다는 의미다. 아밀로이드 베타 플라크는 알츠하이머병을 유발하는 주요 원인 물질로 꼽힌다. 레켐비와 도나네맙은 모두 이 축적된 플라크를 제거해 병을 치료하는 기전을 지닌다.

특히 도나네맙은 플라크 제거 효과가 탁월한 것으로 알려졌다. 릴리는 초기 알츠하이머병 환자에서 아밀로이드 플라크 제거율과 관련해 도나네맙과 첫 번째 알츠하이머병 치료제 '아두헬름'을 직접 비교하는 임상도 진행 중이다.

앞선 지난 6일 바이오젠과 에자이의 알츠하이머병 치료제 레켐비가 FDA 가속승인을 받은 것도 영향을 미쳤을 가능성이 있다. 이미 사용 가능한 약제가 탄생해 도나네맙을 시급히 허가해야 할 이유가 사라졌기 때문이다.

이번 가속승인 거절로 릴리는 확증임상인 3상 TRAILBLAZER-ALZ 2 임상 결과가 나올 때까지 도나네맙 허가를 받기 어렵게 됐다. 릴리는 오는 2분기 3상 결과를 발표할 예정이다.

FDA의 도나네맙 가속승인 거부는 바이오젠과 에자이에겐 호재로 작용할 것으로 보인다. 도나네맙 상용화 스케줄이 지연되며 레켐비가 시장에 정착할 수 있는 시간을 벌 수 있게 됐다. 레켐비는 초기 알츠하이머 환자를 대상으로 쓰일 수 있다.

바이오젠과 에자이는 레켐비 론칭에 속도를 내고 있다. 레켐비의 미국 보험 등재 작업을 진행하는 동시에 정식 허가를 받기 위한 추가 생물의약품허가신청서(sBLA)도 제출했다.

글로벌 학술정보서비스 기업 클래리베이트가 발표한 '블록버스터 신약' 연례 보고서에 따르면 레카네맙은 2027년 연매출액이 10억2000만달러(1조2672억원)에 달할 것으로 예측된다. 도나네맙은 이보다 더 높은 13억4000만원(1조6648억원)을 기록할 것으로 예상했다. 도나네맙이 더 짧은 시간 내 증상을 개선할 것으로 기대되기 때문이다.

보고서는 "아직 보험약가, 상환, 가격, 초기환자 탐색, 전문의의 인식과 처방 의지 등과 관련한 문제들이 많이 남아있다"며 "레카네맙에 대한 향후 규제 및 지불 기관의 결정이 같은 약물군의 선례가 될 가능성이 높고, 상환 조건이 확실시 될 때까지는 활발한 사용이 힘들 것"이라고 전망했다.