[데일리팜=김정주 기자] 이른바 '초고가 원샷 치료제'로 불리는 한국노바티스의 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 졸겐스마가 급여 최종 관문을 통과하면서 내달 약제급여목록에 등재된다.

보험 적용 약값만 19억8000여만원으로, 위험분담계약제(RSA) 환급형과 총액제한형, 환자단위 성과기반형을 모두 적용했다. 결국 까다로운 국내 등재 관문을 넘어서면서 환자 보장성 확대를 비롯해 약제 급여 역사를 새로이 쓰게 됐다.

이미 급여 중인 한국아스텔라스제약의 엑스탄디연질캡슐과 한국MSD 키트루다주는 환급형 트랙으로서 사용범위가 확대돼, 상한금액이 조정됐다.

보건복지부는 오늘(20일) 낮 건강보험정책심의위원회에 이 같은 내용의 '약제급여목록 및 급여상한금액표 개정(안)을 부의안건으로 상정하고, 의결받았다고 밝혔다.

이번에 급여 등재가 통과된 신약은 5개, 급여 확대된 기등재약은 2개다.

8월 신규 등재 신약

◆졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡) = 한국노바티스 졸겐스마는 2021년 허가-평가연계제도 트랙을 이용해 국내 허가와 보험 등재 절차를 동시에 밟았다.

업체 측은 이 해 5월 25일자로 보험등재 신청을 하면서 같은 달 28일자로 식약처 허가를 받았다. 1년이 지난 올해 5월 12일 심사평가원 약제급여평가위원회에 상정, 심의를 통과했다.

이 약제는 단일군 임상시험에서 SMA 1형 환자의 자연경과에서는 달성할 수 없다고 알려진 무사건 생존율(영구적 호흡기 사용 없이 생존한 환자의 비율)과 운동기능을 달성하는 등 효과를 인정받았다.

비용효과성 측면에서도 경제성평가가 생략 가능한 약제에 해당해, 비용효과성 평가기준인 A7 국가 조정 최저가 이하로 급여 적정성이 있는 것으로 평가됐다. 국내 대상 환자는 1차 연도에 14명, 2차 연도 이후에 7명으로 나타났다. A7 국가 중에 미국, 일본, 독일, 이탈리아, 영국 총 5개국에 등재돼 있다.

약평위 통과 후 이 업체 측은 같은 달 26일부터 이달 12일까지 건보공단과 약가·예상청구액 협상을 벌여 최종 합의했다.

계약은 청구액에 대해 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 환급형과 일정 금액(CAP)을 초과하면 그 초과 금액을 환급하는 내용의 총액제한형과 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 환자 단위 성과기반 환급형 계약으로 체결했다.

보험 상한금액은 RSA 취지와 재정에 영향을 끼치지 않는 점 등을 고려해 약평위를 통과한 키트당 20억8606만원보다 5% 인하된 19억8172만6933원으로 책정됐다.

◆소나조이드주(과플루오르부탄) = 지이헬스케어 소나조이드주는 성인 환자의 간부위 종양성 병변 초음파 검사시 조영증강제로 사용되는 약제다. 이 약제는 이미 2012년 4월 13일 식약처 허가를 받아 국내 출시됐는데, 업체 측은 지난해 11월 2일자로 보험등재를 신청했다.

심평원은 올해 4월 7일 약평위 심의안으로 이 약제를 상정했다. 당시 약평위는 비용효과성 면에서 대체약제 가중평균가 이하를 수용해 비용효과적이라고 판단했다. A7 국가 중에선 일본에 등재돼 있다.

이후 업체 측은 5월 19일부터 6월 20일까지 건보공단과 예상청구액 협상을 벌여 합의해 같은 달 일본 외에 등재되지 않은 부분 등이 논란이돼 최종 관문인 건정심에서 통과가 유보됐다가 이번에 통과됐다.

가격은 협상생략기준 금액으로 가중평균가 100%인, 병당 7만1312원이다. 가중평균가의 100%인 이유는 현재 약제급여목록표에 초음파 조영제가 없기 때문이다. 즉, 이 제품은 새로운 계열로서, 약제급여목록표에 등재된 약제와 명백히 다른 새로운 작용 기전을 보이는 것을 의미한다.

◆도파체크주사(에프도파18F) = 듀켐바이오 도파체크주사는 종양·신경계질환 진단과 병기 확인 등을 위한 PET용 방사성 의약품이다. 업체 측은 2019년 10월 22일 식약처 허가를 받고 지난해 8월 23일자로 보험등재를 신청했다.

심평원은 올해 4월 7일자로 약평위에 이 약제를 심의 안건으로 상정했다. 약평위는 이 약제가 대체약제 가중평균가 이하를 수용해 비용효과적이라고 판단했다. 대체약제 가중평균가 환산금액은 mC당 3만2293원이다. 다만 A7 국가 약가집에 수재돼 있지 않다.

이후 업체 측은 5월 3일부터 6월 30일까지 건보공단과 약가, 예상청구금액 협상을 벌여 합의했다. 양 측은 불확실한 임상적 우월성과 국내 생산 등을 고려해 mC당 3만517원으로 합의했다. 공단은 대체약제 가중평균가보다 낮은 상한가로 추가 재정 소요는 없을 것으로 봤다.

◆도네리온패취와 도네시브패취(도네페질) = 셀트리온제약 도네리온패취와 아이큐어 도네시브패취는 알츠하이머형 치매증상의 치료에 쓰이는 약제다.

이 약제들은 지난해 11월 5일 식약처 허가를 받고 같은 날 보험등재를 신청했다. 심평원은 올해 5월 12일 약평위에 상정했다. 약평위는 대체약제 가중평균가의 90% 이하를 수용해 비용효과적이라고 판단했다. 해외 등재의 경우 국내개발 약제로서 A7 국가에는 없다.

이후 업체들은 5월 25일부터 이달 15일까지 예상청구액 협상을 벌여 합의했다. 가격은 87.5mg 함량은 4155원, 175mg 함량은 6076원이다. 공단은 대체약제 가중평균가의 90% 수준으로 재정절감을 예상했다.

정부는 이들 신약을 건강보험 적용 시 환자 부담 경감치를 산출했다. 졸겐스마주는 1회 투약 시 본인부담 10% 적용 수준, 소나조이드주는 본인부담 30% 적용 수준, 도파체크주사는 연간 약 1만원(본인부담 30% 적용) 수준으로 경감될 것이라고 내다봤다.

급여 확대되는 기등재 약제

◆엑스탄디연질캡슐(엔잘루타마이드) = 한국아스텔라스제약의 전립선암 치료제 엑스탄디는 2014년 11월부터 현재까지 전이성 거세저항성 전립선암 치료제로 등재돼 있다.

이번엔 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자 치료에 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용해 선별급여(30/100)를 적받는다.

업체 측은 지난해 9월 14일자로 식약처 허가를 추가로 획득하고 다음달인 10월 29일자로 급여기준 확대를 요청했다. 심평원은 이 약제를 올해 2월 23일 암질환심의위원회 심의안건으로 상정했다. 당시 암질심은 교과서와 임상진료지침에서 전이성 호르몬 감수성 전립선암 치료에 사용될 수 있도록 권고하고 있고 급여 시 선별급여 30%를 적용하는 게 적절할 것이라고 판단했다.

이후 업체 측은 건보공단과 5월 4일부터 이달 4일까지 새로운 약가와 예상청구액 협상을 진행해 합의했다.

계약은 청구액에 대해 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 공단에 환급하는 환급형으로 체결했다. 구체적으로는 사용범위 확대 상한가 조정기준과 재정영향 등을 고려해 현행 상한가인 40mg 캡슐당 2만2210원보다 3.1% 인하된 2만1521원으로 합의했다.

◆키트루다주(펨브롤리주맙) = 한국엠에스디의 면역항암제 키트루다주는 2017년 8월 21일부터 국내 비소세포폐암 치료제로, 2018년 2월 5일부터 흑색종 1차 치료제로, 올해 3월부터 비소세포폐암 1 치료제와 호지킨림프종 2차 치료제로 급여되고 있다.

이번에는 백금기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료까지 확대된다.

업체 측은 2018년 1월 24일 식약처 허가를 추가하고 같은 해 8월 7일 급여기준 확대를 요청했다. 심평원은 이 약제를 2018년 8월 22일, 2020년 4월 29일, 2021년 5월 26일 세 차례에 걸쳐 암질심 심의 안건으로 상정하고 올해 5월 12일 약평위에 상정했다.

당시 약평위는 비용효과성 측면에서 제약사의 위험·재정분담 계약을 고려할 때 비교약제보다 경제성평가 결과 비용효과비가 수용 가능하다고 판단했다. 제외국 등재의 경우 A7 국가에 모두 등재돼 있다.

이후 업체 측은 5월 25일부터 최근까지 건보공단과 새로운 약가와 예상청구액을 협상해 합의에 이르렀다. 계약은 약제 청구액의 일정 비율, 예상청구액 총액(cap) 초과분의 일정 비율을 제약사가 공단에 환급하는 방식으로 체결했다.

새 상한금액은 4ml 병당 210만7642원으로 정해졌다.