[데일리팜=어윤호 기자] 문케어 4년차인 올해는 유난히도 희귀질환 환자들의 보장성 확대 목소리가 높았다.

강선우 국회 보건복지위원회 의원의 희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화를 위한 지난 5월 국회토론회 개최를 시작으로, 8월에는 강병원, 김원이, 서영석, 신현영 의원 등이 희귀질환 치료환경 개선을 위한 의료사각지대 해소방안 논의 관련 공청회를 개최, 희귀질환 환자가 소외되지 않는 정책적 환경을 만들기 위한 노력을 이어나갔다.

다뤄진 주요내용은 희귀질환으로 지정 받지 못해 혜택을 받지 못하고 있는 질환에 대한 산정특례 지정에 대한 필요성과 새로운 희귀질환치료제에 대한 환자접근성 확대 필요성이 강력히 제기됐다.

이는 국정감사로도 이어져 강선우 보건복지위원회 의원, 인재근 의원, 이종성 의원 등 여∙야를 가릴 것 없이 문제를 제기하며 개선을 촉구했다.

◆2020년 희귀질환 치료제 급여율 100%?

그러나 공청회 등을 통해 주무부서인 건강보험심사평가원의 시각차도 확인할 수 있었다.

지난 5월 공청회에서 심평원은 희귀질환치료제의 평균 급여율을 85.3%(2016년~2020년), 2020년 100%의 급여율을 제시했다. 이대로라면 희귀질환치료제에 대한 환자의 접근성이 완벽하다고 여겨질 수 있는 대목이다. 그렇다면 왜 여전히 희귀질환 치료제에 대한 급여 확대의 목소리가 컸을까?

심평원이 발표한 결과는 심사평가과정을 거친 의약품에 대한 급여율로 실제 허가된 희귀질환의약품의 급여율과 차이가 있었다. 중도탈락, 자진취하 등 다양한 요인들을 배재한 것이다.

실제 한국글로벌의약산업협회(KRPIA), 한국제약바이오협회(KPBMA)에서 조사한 자료에 따르면 지난 10년간 희귀의약품으로 지정된 품목 중에서 희귀질환 보험급여 목록에 등재된 의약품은 약 50%에 불과하다.


◆업계 "희귀질환치료제 경평면제 확대해야"

이같은 문제를 해결하기 위해 업계 양대 협회가 뭉쳤다.

데일리팜 취재 결과, KPBMA와 KRPIA는 희귀질환 치료제에 대한 접근성 확대 필요성을 공감해 희귀질환치료제에 대한 경제성평가면제 확대 의견서를 정부에 제출한 것으로 확인됐다.

의견서에 따르면 다수 희귀질환들은 현행 특례제도(위험분담제 및 경제성평가면제제도)를 활용할 수있는 조건인 '생존위협할 정도(기대여명 2년미만)의 심각한 질환 조건'에 부합하지 않으나 삶의 질이 매우 떨어지고 환자의 직접의료비뿐만 아니라 간접의료비 등 가정에 미치는 영향이 매우 큰 질환이다.

이러한 질환의 '임상적 필요도'를 기대여명으로만 평가하는 것은 희귀질환 특성을 고려하지 않은 것으로 임상적 필요도 부분을 기대여명 2년 이하 기준에 부합하지 않더라도 해외 신속승인(미국 BTD, 유럽 PRIME)으로 허가됐거나 그에 준하는 약제로 인정될 경우를 경제성평가 면제 대상에 추가하자는 주장이다.

여러 공청회와 국정감사에서 정부는 희귀질환치료제 접근성 개선을 위해 노력하겠다고 하였으나,구체적인 계획이나 목표는 마련돼 있지 않다는 것.

업계 한 관계자는 "최근 정부는 경제성평가면제 의약품에 대한 가격투명성 개선을 목표로 평가기준가격인 A7 조정 최저가에 20%를 추가 조정했다. 가격의 위험요소를 줄였다면 반대로 혜택의 영역을 넓혀야 한다"고 강조했다.