목표는 확실하다. 신속한 신약 등재와 합리적 사후관리 형태로 고가 신약에 대한 임상적 유용성에 대한 불확실성과 신약에 대한 접근성이라는 두 마리 토끼를 잡고자 했다. 사후관리약제 조건을 보면 대상도 명확해 진다. 등재약 사후관리라고 부르지만, 이 등재약은 '고가항암제'를 타깃으로 한다.

사후관리 대상 약제의 선정 기준은 다섯 가지다. ①질병의 위중도 ②임상적 유용성의 불확실성 ③보험 재정에 미치는 영향 ④경제성 평가 ⑤기타 보건의료에 미치는 영향을 모두 충족해야 한다. 질병의 특징, 재정적인 영향, 사회적 요구도를 모두 보겠다는 것이다.

①질병의 위중도=질병의 위중도는 4대 중증질환에 해당하는 암, 심장·뇌혈관질환, 희귀난치질환을 대상으로 한다. 보고서 안에 담긴 자료 플랫폼으로 항암제, 심부전·치매 치료제를 활용한 것도 이 때문이다.

심사평가원 과정에서 진행하는 경제성평가의 기준도 가져왔다. 생명에 치명적인 위협을 주는 질환의 치료 실패 시 기대여명이 2년 이하이면 경평면제 조건이 된다. 연구팀은 이 부분을 인용해 '4대 중증질환이면서, 기대여명이 2년 이내인 질환'을 위중하다고 봤고, 이 치료에 쓰이는 약을 사후관리 대상의 첫 번째 조건으로 선정했다.

②임상적 유용성=여기에 두 번째 조건인 임상적 유용성의 불확실성을 더하면 '조건부 임상'과 '위험분담계약(RSA)'으로 체결된 약제로 좁혀진다.

③보험 재정=세 번째 조건은 보험재정이다. 전체 인구소요 재정과 환자 1인당 소요재정의 부담도가 높은 약제가 대상이 된다. 연간 청구금액이 100억원을 초과하는 '블록버스터 의약품'이거나, 사용량-연동 약가협상 '유형 나' 대상이 되는 전년대비 사용량이 50억원 이상 증가하고 그 증가율이 10%를 초과하면 전체 인구 소요재정 부담이 크다고 판단하게 된다.

환자 1인당 소요재정 부담은 ICER임계값을 적용한 것으로 보인다. 우리나라는 통상 1인당 GDP 수준의(1GDP) 약값을 신약 가격 상한선으로 인정하고 있다. 연구팀은 환자 1인당 연간 투약비용이 3000만원을 초과하면 '환자 1인당 소요재정 부담'이 크다고 봤다.

④경제성 평가=경평자료가 네 번째 조건이다. 사후관리 대상 약제는 등재 시 경평을 수행하지 않았거나, 수행했더라도 ICER값이 3000만원을 초과하는 성분을 의미한다. ICER값과 민감도 값의 변화 범위를 비교했을 때 지표값 변화에 따라 민감도값 변화량이 지나치게 크다면 사후관리 대상 약제가 될 수 있다.

⑤기타=마지막으로 네 가지 조건 이외 재정 영향 및 임상적 효과의 불확실성이 큰 약제들 또한 사후관리 대상이 될 수 있도록 '기타 보건의료에 미치는 영향'을 다섯번째 조건으로 넣었다. 위원회에서 필요하다고 인정하는 약제를 사후관리하겠다는 의미인데, 자료 플랫폼으로 쓰인 감기약이나 점안제 등 일반전문·일반 동시분류 약제가 대상이 될 수도 있다.


결국 첫 번째 사후관리약제 대상은 면역항암제?

연구팀은 공청회부터 시작해서 연구보고서에도 줄기차게 면역항암제의 재정독성을 심각한 문제로 바라보고 있다. 2011년부터 2016년까지 5년 동안 약제비증가율이 기등재목록정비, 약가 일괄인하 등으로 둔화내지 감소추세를 보였지만, 표적항암제는 지난 5년간 재정적으로 큰 비용을 차지해왔다.

표적항암제에 이어 면역항암제 시대가 도래하면서 미국은 가까운 시일 내 전체 항암제 시장의 90%를 면역항암제가 점유할 것으로 내다보고 있다. 이 때문에 국내 연구팀 역시 면역항암제 등 '고가 신약'의 재정적 안정을 고려한 연구결과를 내놓은 것으로 보인다.

사후관리약제 조건 중 5번째를 뺀 1~4번 조건까지만 보면 조건부 임상이나 RSA로 계약된 '4대 중증질환이면서, 기대여명이 2년 이내인 질환의 치료제'로, ICER값 3000만원을 초과하는 블록버스터 의약품(또는 사용량-약가연동 유형나)이 사후관리약제 대상이 된다.

2017년 공단 청구자료를 활용한 의약품 사용현황을 보면, 연간 100억원 이상의 청구금액이 발생하는 블록버스터 의약품은 416개로, 항암제는 36개다.

여기에다 필요충분조건인 ICER값 3000만원 초과 의약품을 더해야 하는데, 전체 의약품 청구현황에서 1인당 비용에서 해당 의약품은 27개로 항암제는 5개 뿐이었다. 결국 전체 인구소요 재정과 환자 1인당 소요재정의 부담도가 높은 조건을 모두 만족하는 항암제는 최대 5개 안에서 압축될 것으로 보인다.