최근 몇년새 제약바이오업계는 냉탕과 온탕을 오갔다. 2015년 한미약품의 기술수출을 계기로 투자열기가 타올랐던 것도 잠시 판권반환과 회계처리 이슈가 불거지면서 바이오산업을 향한 거품 논란이 고개를 들기 시작했다.

수백억 원대 투자유치에 성공한 티움바이오의 활약은 그래서 더욱 빛날지 모른다. 2016년 12월 SK케미칼에서 스핀오프한 바이오벤처 티움바이오는 설립 1년 반만에 시리즈A, B 투자를 합쳐 총 355억원을 유치하는 쾌거를 거뒀다.

이를 두고 업계에서는 SK케미칼 혁신R&D센터 소속 인력들과 티움바이오를 설립한 김훈택 대표에 대한 믿음이 크게 작용했다는 평가가 나온다. 27년간 SK그룹에서 신약 R&D(연구·개발)에만 전념해 온김 대표는 재직 당시 국내 최초 유전자재조합 단백질 혈우병치료제 '앱스틸라'를 개발, 미국과 유럽에서 허가 받은 경험을 지녔다.

"연구자로서 첫 번째 꿈을 이룬 뒤 지속적으로 성공스토리를 만들고 싶었다"는 김 대표의 새로운 목표는 글로벌 기술수출이다. 두 차례에 걸쳐 투자자금은 자궁내막증 치료후보물질(NCE403)의 유럽 1상임상에 투입된다. 자체 발굴한 신약후보물질을 임상2상 단계에서 기술수출해 수익을 창출한다는 목표에 한 발짝 더 가까워진 셈이다.

함께 진행 중인 면역항암제(NCE401)와 제2형 당뇨병(NCE406), 혈우병(NBP611) 등 신약개발에도 속도가 붙을 것으로 전망된다.

다음은 김훈택 대표와 일문일답.

▶대기업에서 스핀오프해 바이오기업을 창업하는 사례가 국내에서 흔한 편은 아니지 않나. 창업을 결심하게 된 계기가 있다면?

1990년 선경인더스트리에 입사해 27년을 한 직장에서 보냈고, 직접 개발한 신약으로 글로벌 기술수출과 FDA, EMA 허가를 모두 경험했다. 결코 쉬운 결정은 아니었다. 당시 연구자로서 첫 번째 꿈을 이뤘고, 지속적으로 성공스토리를 만들고 싶었다. 함께 일하는 동료 구성원들이 혁신신약 개발의 꿈을 이룰 수 있는 장을 마련해주고 싶다는 마음이 컸던 것 같다.

▶개발 초기 단계에서 기술수출을 통해 수익을 실현하는 사업모델을 표방하고 있다. 글로벌 신약을 탄생시키기 위해 조직운영상 주력하는 사항이 있다면?

효율성이다. 글로벌 3상임상을 진행하려면 최소 700억~1000억원의 비용이 소요되지 않나. 당뇨병, 고혈압과 같은 만성질환의 경우 더 많은 비용이 든다. 현실적으로 따져볼 때 우리같은 규모의 회사에선 임상2a상 단계까지만 자체 소화가 가능하다. 다국가 임상이 요구되는 다음 단계부턴 글로벌 회사와 파트너십을 통해 진행하는 편이 적합할 것이다.

티움바이오는 뛰어난 신약후보물질을 발굴하고, 글로벌 제약사들과 공동개발하는 전략을 취하고 있다. 글로벌 기업들의 니즈를 고려하는 게 필수적이다. 전체 22명에 불과한 작은 조직이지만 석박사급 R&D 인력 18명을 갖추고, 기업부설연구소 내에 BD(Business Development) 부서를 별도로 만든 건 그런 이유에서다. 연구소 내부적으로 긴밀하게 소통, 협력할 수 있는 조직구조가 중요하다. 비임상 단계부터 기술이전을 목표로 파트너링을 지속하는 데도 힘쓰고 있다.


▶5개의 R&D 파이프라인 중 자궁내막증 치료제가 가장 빠른 것 같다. 기존 치료제보다 어떤 점이 개선됐는지 궁금하다.

자궁내막증 치료제로 개발 중인 NCE403은 합성 신약, 바이오신약을 통틀어 진행 단계가 가장 빠르다. 국내 임상1상 단회투여(SAD)를 완료했고, 이번달 독일에서 임상1상 반복투여(MAD)에 관한 승인을 받아 환자등록이 가능한 단계다. 소요기간은 1년 정도로 예상하고 있다. 내년이면 임상2상 진입이 가능하리라 생각된다. NCE403의 가장 큰 장점은 부작용 개선이다. 기존 치료제는 주사제형으로 약물중단이 불가한 데다 골밀도(BMD) 감소라는 부작용을 가지고 있다. 반면 NCE403은 1일 1회 복용하는 경구제형으로 편의성이 개선됐고, 약물중단이 용이하다. 기존 치료제 대체는 물론 시장확대를 이끌어낼 것으로 기대하고 있다.

▶전 세계적으로 자궁내막증 치료제 개발현황은 어떤가? 퍼스트인클래스(first-in-class)가 아니더라도 글로벌 시장에서 어필할 수 있는 장점이 있을지?

애브비(엘라고릭스)와 마이오반트사이언스(렐루골릭스), 옵스이바(KLH2109) 등이 GnRH 작용제를 개발 중이다. 그 중 선두주자인 엘라고릭스는 내년 출시가 예상된다. 렐루골릭스는 전립선암 적응증을 목표로 지난해부터 3상임상을 진행하고 있다. 긍정적인 요소는 GnRH 작용제가 주로 임상2상 단계에서 기술이전 계약이 성사됐다는 점이다. GnRH 작용제는 자궁내막증 외에도 자궁근종, 전립선암, 시험관시술 등 다양한 적응증으로 확대 가능성을 갖는다. 실제 NCE403에 관심을 보이는 회사와 미팅을 진행해보면 그 부분에 매력을 느끼는 경우가 많았다. 후발주자인 만큼 자궁내막증 이외 적응증 확대 가능성을 적극 어필할 생각이다. 그 외에도 약효가 24시간 지속돼 엘라고릭스(1일 2회)보다 복용횟수가 적다는 장점이 있다.

▶합성신약 파이프라인 중 면역항암제도 눈에 띈다.

NCE401으로는 암면역치료제와 폐섬유증 2가지 적응증을 동시 연구 중이다. 몇 년 전부터 인간 고유의 면역체계를 강화함으로써 암세포의 면역회피반응을 억제하는 기전의 면역항암제가 급부상 중이지 않나. 이들 면역항암제의 치명적인 단점은 반응률이 20~30%에 불과하다는 것이다. 티움바이오는 PD-1, PD-L1 항체의 반응성과 약효를 증가시키기 위해 TGF-β저해제를 개발하고 있다. 이미 경쟁이 치열한 PD-1, PD-L1 항체 대신 다른 시장에 집중하자는 전략이기도 하다.

▶TGF-β저해제의 글로벌 개발동향은 어떤가?

일라이 릴리가 갈루니서팁(2/3상임상)과 업그레이드 버전인 LY3200882(1상임상)를 새로운 파이프라인으로 추가했다. 국내 기업인 테라젠이텍스의 자회사 메드팩토는 벡토서팁(TEW-7197)을 개발 중이다.

▶NCE401의 경우 폐섬유증 치료제로도 개발이 진행 중인데?

그렇다. TGF-β저해제는 폐섬유증 진행에 관련된 물질들의 생성 및 작용을 광범위하게 억제한다. 현재 폐섬유증 치료제로 사용되고 있는 오페브(닌테다닙)가 생체내 여러 물질을 억제함으로써 병의 진행경과를 지연시키는 것과 차이가 난다. 폐섬유증 치료제로서 NCE401의 차별점은 우수한 섬유화 억제 효과다. 전임상 결과 기존 치료제 대비 10% 미만 용량으로도 섬유화 억제효과가 월등하고, 안전성 역시 확보됐다. 동물질환모델에서 조직병리학적 폐섬유화 억제효과가 관찰돼 임상시험에서도 유효한 효과를 보일 것으로 예상된다.

▶바이오 신약 파이프라인 개발 상황은 어떤가?

SK케미칼에서 27년간 근무하면서 빅파마들이 환자와 시장을 바라보는 시각을 참 많이 배웠다. 그만큼 애착도 큰 분야다. 희귀질환 중에서도 혈액제제는 상대적으로 경쟁이 덜하다. 일찌감치 타깃을 정하고 특허로 기술을 보완한다면 승산이 있다고 본다. 가령 시판중인 혈우병 우회제제(bypassing agent)는 반감기(2~3시간)가 짧아 자주 투여해야 하고, 치료비 부담이 크다는 한계를 갖는다. 인간 혈장에서 추출하기 때문에 바이러스 감염 위험이 존재하고, 혈전 생성 위험도 크다.

이러한 단점을 극복하기 위해 NBP604에는 출혈부위에 방출되는 기술을 적용했다. 응고인자가 융합단백질의 영향을 받지 않고 최대 효소 활성을 달성하도록 고안한 것이다. 생체 내 단백질을 융합단백질로 사용한 결과 동물모델에서 경쟁품목 대비 반감기가 3~4배가량 증가한 것으로 확인됐다. 그 외에도 앱스틸라 개발 경험을 살려 지속형 B형 혈우병 치료제(NBP611)와 차세대 지속형 A형 혈우병 치료제(NBX001), 희귀폐질환 치료제(NBX002) 등의 개발에 매진하고 있다.

▶상장 등 향후 회사운영 계획은 어떤지 궁금하다.

연구개발을 위해 최근 시리즈B 투자금을 확보했다. 당분간은 성과를 내는 데 집중할 생각이다. 티움바이오는 미충족수요가 높은 희귀질환 치료제와 하향식(top-down) 연구개발을 추구한다. 상장보다 마일스톤(개발 단계별 기술료)이 일차목표라고 보는 편이 정확할 것이다. 2020년까지 기술경쟁력 강화와 사업화에 집중하는 한편, 2021년까지 글로벌 신약개발회사로 도약한다는 목표다.