이른바 '획기적의약품 특별법'이 베일을 벗었다. 계획적 개발동반 심사, 우선심사, 조건부 허가 등 국민보건위해 축소와 난치환자 치료기회를 확대할 특례를 법제화하는 게 골자다.

정부는 초기 1상임상에서 혁신적이라고 인정할만한 약효를 입증한 치료제만 선별해 특별법 지원 대상으로 선정한다.

지난해 국민을 공포에 떨게 했던 중동호흡기증후군(메르스)이나 탄저균 같은 생화학 테러 등 공중보건 위해약도 동물실험(전임상)만으로 신속 시판될 수 있게 한다.

난치질환자가 치료제가 없어 죽음을 바라보다 숨지는 사례나 대량감염(팬더믹)으로 인한 국민불안과 사회경제 정체현상 후폭풍 등을 재차 겪지 않겠다는 의지다.

9일 데일리팜은 식품의약품안전처가 입법예고한 '의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률(이하 획기신약 특별법)'이 제정될 경우 국민과 산업에 미칠 영향력을 분석해 봤다.

◆국민 안전·난치질환자 치료기회 제고=식약처가 획기신약 특별법 제정을 추진한 근원에는 메르스나 지카바이러스와 같이 공중보건에 치명적 위해를 가하는 상황이 발생할 경우 신속히 국민안전을 도모하는 데 목적이 있다.

이를 위해 식약처는 공중보건에 위기를 가져오게 되는 상황에 한정해, 임상시험이 불가능한 의약품을 '동물실험'만으로 시판허가하는 조항을 담았다.

미국FDA 등이 운영중인 '동물연구결과 갈음제도(Animals Efficacy Rules)'를 본따 일명 '한국형 애니멀 룰'을 도입하겠다는 것.

사실상 메르스나 지카, 탄저균과 같은 질병 또는 생화학 테러의 경우 치료제가 없거나 사람 대상 생화학 물질 임상시험 실시가 불가능하기 때문에 '애니멀 룰'은 대량감염이나 테러공포 확산 등을 예방하기 위해 필요한 제도로 평가된다.

동물실험만으로 의약품을 허가하는 것은 정식 임상이 불가능한 질환만 대상에 포함되기 때문에 산업에 대한 특혜보다는 국민안전 확보에 방점이 찍힌 셈이다.

건강보험 적용 전 환자에게 무상이나 저가로 치료제를 제공하는 조항도 마련됐다.

특별법 제23조 '환자치료지원사업의 실시'가 그것인데, 획기신약 개발사는 식약처에 환자 지원 방식과 범위·결과 등 약값에서부터 투약 기간과 같은 세부내용이 담긴 계획서를 제출하면 된다. 필요한 경우 한국희귀의약품센터의 사업 지원을 요청할 수도 있다.

◆혁신신약 토종 허가트랙 신설로 글로벌 제약주권 강화=획기신약 특별법은 국민안전 강화뿐만 아니라 미래 국가성장동력으로 평가되는 국내 제약산업 발전에도 긍정적 영향을 줄 전망이다.

지금까지는 국내 제약사가 혁신신약 개발기술이나 아이디어 등 능력을 보유했더라도 신속 허가심사나 임상시험 특례, 개발지원 등 획기신약 인허가 전담 트랙이 없어 해외로 발걸음을 돌려야 하는 상황이 빈번했다.

한국 진원생명과학과 미국 바이오기업 이노비오가 공동개발 중인 '지카 바이러스 DNA(유전자) 백신'이 대표적인 예다.

또 식약처가 지정한 의료기관에서 전문 의료인이 안전성 확보 후 치료에 사용할 경우 의약품 제조업 허가 전이라도 환자 투약이 가능토록 한 법 조항도 눈에 띈다.

이렇게 되면 국내 기업 바이오스타가 개발한 버거씨병 줄기세포치료제 '바스코스템'이 일본에서 먼저 치료기술로 승인받았던 과거 사례가 개선돼 우리나라에서 만들어진 토종 치료제가 국내에서 최초로 사용되는 상황이 마련될 것으로 기대된다.

특히 FDA의 '롤링 리뷰(Rolling Review)'에 상응하는 식약처의 '계획적 개발동반 심사'가 새롭게 운용되면 국산 획기신약 개발의욕도 고취될 전망이다.

특별법 지원 대상으로 선정되면 식약처에 선정 의약품만 전담 심사하는 특별팀이 신설, 합의된 자료 제출계획에 따라 심사·검토가 소분돼 즉시 이뤄지기 때문에 일반 품목 대비 허가시점을 최대 2년5개월 크게 앞당길 수 있기 때문이다.

식약처는 이같은 획기신약 특별법 따른 국가·국민적 베네핏 최대화를 위해 무엇보다 안전성에 무게중심을 두고 제도를 운용한다는 전략이다.

실제 특별법 제24조 '획기적 의약품 등의 안전사용 조치'를 통해 획기신약 제약사에게 위해성관리계획(RMP)에 따라 의약품의 안전사용 조치와 사용성적 조사를 실시하고 결과보고 의무화를 명문화 했다.

식약처 김상봉 의약품정책과장은 "획기신약 특별법의 최대 타깃은 '미충족 의료수요'를 정부 차원에서 지원해 국민의 적기치료·치료기회 확대와 공중보건위기 신속대응 체계를 구축하는 것"이라고 말했다.

그러면서 "무엇보다 국민 안전이 최우선이다. 제약산업 선진화는 자연스럽게 뒤따라 올 것"이라고 강조했다.

김 과장은 또 "이미 미국FDA는 '브레이크 쓰루 테라피(Break Through Therapy)', 유럽EMA는 '프라이오러티 메디슨(Priority Medicines)' 제도를 선제적으로 운영중이다. 일본도 신약 개발 선구자 패키지 전략이라고 불리는 '사키가케(SAKIGAKE)' 제도를 도입한 상태"라며 "우리나라도 신약개발과 환자지원을 위한 획기신약 특별법이 필요하다"고 설명했다.