정부가 오는 10월 국회 제출을 목표중인 '한국형 브레이크쓰루 테라피(획기적 의약품 개발·허가 특별법)'의 주요 내용은 뭘까.

일단 획기신약으로 지정된 의약품(제약사)은 행정·재정적 지원 뿐 아니라 임상시험 특례에 이르기까지 다각적인 혜택을 폭넓게 받을 수 있을 것으로 보인다.

가령 획기신약만을 집중 마크하는 정부 허가심사 전담팀이 별도 마련되고, FDA가 운영중인 '롤링리뷰(Rolling Review)'에 상응하는 '굴렁쇠 심사'로 제품화 일정이 일반 품목보다 앞당겨진다.

22일 데일리팜은 식품의약품안전처가 입법예고 준비 중인 '획기적 신약 특별법'의 전체 뼈대를 분석해 봤다.

법 제정으로 바뀌는 가장 큰 변화는 획기신약 특별법을 도맡아 운용할 '획기적 의약품 지원센터'가 처 내에 신설되는 점이다. 획기신약 전담 심사팀과 '굴렁쇠 심사' 제도 역시 특별법을 지탱중인 큰 축으로 확인됐다.

◆획기적 신약의 정의=식약처가 규정한 '획기신약'은 크게 두 가지로 나눠 볼 수 있다. 먼저 생명을 다투는 치명적인 질병에서 기존 치료제 보다 현저히 안전성·유효성을 개선한 의약품이 해당된다.

또 탄저균·메르스·지카바이러스 등 생물테러·집단감염(팬더믹) 위험이 커 국민 공중보건에 상당한 위해를 가져올 수 있는 새로운 항균제·항바이러스제·백신도 획기신약 지정을 받을 수 있다.

이에 부합하는 의약품 중 획기신약 지정을 원하는 제약사는 임상시험 단계에서 식약처에 기존 치료제 정보와 자사 의약품 임상데이터 등을 제출해 지정 신청할 수 있다.

특히 치명적인 질환 대상 임상 초기 단계에서 기존 약제 대비 우월한 임상 효과를 보이거나 의미있는 약제적 장점을 보유해야 획기신약으로 지정될 수 있다.

식약처는 제약사로부터 지정 신청을 받게 되면 법적 처리기한인 60일 내 획기신약 지정 여부를 결정해 통지해야하는 의무가 생긴다.

◆획기신약 지정 시 혜택=획기신약으로 지정되면 식약처 내 해당 의약품의 허가심사만을 전담하는 별도 팀이 생긴다. 전담팀은 FDA의 롤링리뷰와 동일한 굴렁쇠 심사를 적용해 획기신약 제출자료 심사속도를 크게 단축시킨다.

통상적인 품목허가 심사는 비임상·임상시험 단계에서 진행된 독성시험·기준시험 등 의약품 전체 제출자료가 완비되고 나서야 착수된다.

반면 굴렁쇠 심사는 제약사가 치료제의 소분야 심사 자료를 잘게 쪼개 개별 심사를 미리 요청할 수 있다. 그때그때 자료심사가 각기 완료되는 만큼 '보완' 확률이 크게 줄어들어 시판허가 속도가 빨라진다.

획기신약 보다 허가 신청이 앞선 일반 치료제를 제치고 '우선심사' 받을 수 있는 법적 권한도 생기며, 특별 신속허가 특례도 부여된다.

특히 국가·지방자치단체는 획기신약 개발에 대해 행정적·재정적 지원과 임상시험 계획서, 시험 대상자 모집, 글로벌 공동임상 등에도 지원하는 법적 조항도 신설된다.

◆획기적 의약품 지원센터 신설=이같은 획기신약 특별법을 실질적으로 운용하는 사업조직이 식약처 내에 새로 생기는데, 획기적 의약품 지원센터가 그것이다.

획기적 의약품 지원센터는 희귀신약 지정·굴렁쇠 심사·우선심사·특별허가에서부터 민관 상호협력방안 개발·운용, 획기신약 조사연구·지원에 이르기까지 전 사업을 담당한다.

획기신약 제도의 교육훈련·홍보와 전문심사인력도 양성하며, 직접 획기신약을 개발·생산할 수 있는 권한도 있다.

식약처는 획기신약 특별법 제정으로 국민의 적기치료·치료기회 확대와 공중보건 위기 시 신속대응 체계를 구축한다는 목표다.

특히 획기신약 개발 전주기별 상담·심사·허가촉진·안전성 감시와 환자지원방안까지 수립해 토종 폐암표적치료제 올리타(올무티닙·한미약품)와 같은 국산 글로벌 신약의 탄생을 견인한다는 계획이다.