복지부는 올해 2월 종료된 약가제도 개편관련 법령개정안을 통해 희귀질환치료제에 대한 환자 접근성 제고를 위해 경제성평가 특례제도를 신설한다고 했다.

경제성평가가 곤란한 경우에도 'A7국가 최저약가' 수준에서 경제성을 인정, 약가협상을 거쳐 등재시키겠다는 의미였다.

또 효과개선, 부작용 감소, 복약순응도 개선 등이 인정되는 약제는 급여 적정성 평가 때 '비교약제' 약가수준까지 인정하는 등 임상적 유용성 개선약제의 가치를 반영하도록 기준을 개선한다고 했다.

데일리팜은 복지부가 제약단체들과 가진 간담회에서 밝힌 향후 추진 계획을 정리해봤다. 입법예고기간 동안 의견수렴 등을 거쳐 일부 보완하거나 구체화한 내용들이다.

◆특례적용 약제 검토절차=경제성평가 특례를 적용받으려면 '임상적 필요도'와 '근거생산의 어려움'을 동시에 만족하는 희귀질환치료제 또는 항암제로 A7국가 3개국 이상에서 등재돼 있어야 한다.

구체적으로는 먼저 '임상적 필요도'는 대체 가능한 다른 치료법(약제 포함)이 없는 경우, 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우 등을 말한다.

또 '근거생산의 어려움'은 대조군 없이 신청품 단일군(single-arm) 임상자료로 식약처 허가를 받은 경우, 대조군이 있는 2상 임상시험으로 3상 조건부 없이 식약처 허가를 받은 경우, 대상환자가 소수로 근거생산이 곤란하다고 위원회에서 인정되는 경우 등이 해당된다.

특례적용 여부는 약제급여평가위원회가 심의하는데, 근거생산이 곤란하다고 인정하는 소수의 환자 수는 해당 적응증의 국내 예상 급여대상 환자수를 기준으로 판단한다. 진료상 필수로 검토된 약제의 평가 당시 예상 환자수 현황 등도 함께 고려한다.

◆특례적용 약제의 사후관리=우선 등재이후 4년간 급여기준 확대가 제한된다. 경제성평가에 비해 등재가 수월한 점을 고려, 소수 적응증으로 등재하고 이후 허가 및 기준 확대 등으로 이 제도를 이용할 여지가 있다고 보고 일정기간 기준 확대를 제한할 필요가 있다고 판단한 것이다.

같은 취지로 위험분담계약제에서도 계약기간(4년) 동안 급여기준 확대가 불가하다. 복지부는 다만 위험분담제 적용약제 급여확대 요청에 대해서는 유형별 타당성과 방법에 대해 검토하고 있다면서, 향후 연계방안을 검토할 예정이라고 했다.

◆희귀질환치료제 범위 개선=희귀난치성질환 산정특례 대상 중 희귀질환을 선별해 조만간 공개하기로 했다. 일단은 의약단체 의견회신 검토결과에 대해 전문가 자문회의를 거칠 예정이다. 이후 급평위에서 확정되면 공개한다.

희귀난치성 산정특례에 해당하지 않지만 생명을 위협하거나 만성적으로 쇠약하게 만드는 질병이면서 대상환자수가 소수인 경우 급평위가 추후 개별 심의하기로 했다.

◆사전예고서 변경된 사항=임상적 유용성 개선가치 인정과 관련해, '편의성 개선의 경우 임상적으로 의미있는 제형개선 등(투여경로변경, 대체약제 대비 투약횟수 감소)으로 한정한다'는 내용을 '편의성 개선의 경우 임상적으로 의미있는 제형개선(투여경로변경, 대체약제 대비 투약횟 감소 등)을 의미한다'로 변경하기로 했다.

편의성 개선여부를 사례별로 판단한다는 의미다. 또 비교약제가 2개 이상인 경우 비용효과성 평가기준 중 '일부 비교약제 대비 개선, 그 외 비교약제 대비 비열등 입증(비열등 입증가격)'은 삭제하고, '모든 비교약제 대비 개선입증(비교약제가격 중 최고가 이하 인정)'만 적용하기로 했다.