녹십자는 지난 3월 식약청으로부터 자사 항암 면역세포치료제에 대한 임상1상 승인을 획득하고 본격적인 임상시험에 돌입했다.

국내 대형 제약사가 직접 개발하는 면역세포치료제는 이번이 처음이다. 종전에는 제품을 보유한 바이오벤처를 제약사가 인수해 사업영역을 승계하는 경우가 대부분이었다. 부광약품이 안트로젠을, 중외제약이 크레아젠을 껴안은 것이 그 대표적 예라 할 수 있다.

국내제약 잇딴 진출…암 치료제 대안으로 떠올라

녹십자가 개발하고 있는 면역세포치료제는 스스로 암세포를 발견해 파괴하는 것으로 알려진 NK세포(Natural Killer cell)를 이용한다.

이전 제품들이 주로 환자 본인의 NK세포를 취득해 배양·증식하는데 반해 녹십자의 제품은 건강한 타인의 NK세포를 추출해 이용한다는 것이 차이점이다.

녹십자는 면역 거부 반응을 일으킬 수 있는 타인의 T세포를 완전히 배제시키면서 고순도의 NK세포를 배양하는 기술을 알아내 국내는 물론 미국, 유럽 등에 특허도 출원해 놓은 상태다.

허은철 녹십자 부사장(CTO)은 “기존 치료제는 면역력이 떨어진 환자의 자가세포를 이용해 환자의 불편 및 기능저하가 문제점으로 지적돼 왔지만 녹십자가 개발하고 있는 ‘MG4101’은 투여 횟수 및 용량을 낮출 수 있어 환자들의 비용절감효과가 클 것으로 기대된다”고 말했다.

회사 측은 림프종 암을 시작으로 앞으로 백혈병, 신경모세포종, 난소암, 간암 등 적응증을 늘려 임상시험을 진행할 계획이다. 림프종을 대상으로 한 첫 제품은 2013년 허가받을 수 있을 것으로 전망하고 있다.

최근 영국에서 임상2상 시험까지 마친 젬벡스의 췌장암 면역세포치료제가 국내에서 최종 임상시험을 추진하고 있어 화제가 되고 있다. 국내에서 임상3상 승인이 떨어지면 이 제품은 2상을 마친 항암제 대한 조건부허가를 얻고 시판이 가능해진다.

젬벡스는 노르웨이의 회사로, 이 회사의 지분은 100% 국내 회사 ‘카엘 젬벡스’가 가지고 있다. 카엘 젬벡스 김상재 대표는 지난 2008년 전세계 금융위기 당시 1000만 달러라는 헐값으로 운좋게 이 회사를 인수했다.

젬벡스의 제품 역시 프로벤지와 마찬가지로 수지상세포를 이용해 암 항원을 공격하도록 설계됐다. 영국에서 임상시험 결과 이 제품은 생존 기간이 췌장암은 8.6개월, 간암 12개월, 폐암은 19.2개월로 각각 40%~300%까지 생명 연장 효과가 있는 것으로 확인됐다.

회사 측은 이 제품이 특별한 대안 치료제가 없는 췌장암에 효과가 있어 높은 시장성을 갖는다고 설명한다. 최근 대웅제약이 이 제품에 대한 국내 임상3상 시험과 판매권을 인수해 시장진출을 노리고 있다.

국내 정식 출시 후 시장전망 가능…높은 가격 장애물

세계적인 시장조사 기관인 칼로라마 인포메이션(Kalorama Information)은 지난 2008년 발간한 보고서에서 2012년 면역세포치료제(항암백신) 시장규모가 84억 달러까지 성장할 것으로 보고 있다. 미국 증권가는 최근 출시된 프로벤지가 매년 50억 달러에 매출을 올릴 것으로 예측한다.

이런 장밋빛 전망과는 달리 국내는 아직 이렇다 할 데이터가 없어 시장을 예단하기 힘든 상태다. 다만 2007년 조건부 허가와 동시에 3상 임상시험에 돌입한 4개 회사의 면역세포치료제와 프로벤지 등 해외 제품이 공식 출시하면 시장전망을 가늠할 수 있을 것이라는 분석이다.

그러나 출시된다하더라도 천만원대가 훌쩍 넘는 높은 가격으로 다른 항암제들과 경쟁에서 우위를 지키지는 못할 것이란 전망이 우세하다.

면역세포를 이용한 암 치료제와 함께 줄기세포치료제는 파키슨씨병, 알츠하이병 등 난치성 질환 치료에 여전히 대안으로 인식되고 있다.

줄기세포치료제·유전자치료제 임상시험 활발

국내에서는 만능 분화 능력을 가진 배아줄기세포보다 다분화성 능력으로 질환치료에 제한적인 성체줄기세포를 이용한 치료제 개발이 한창이다. 현재 에프씨비파미셀, 메디포스트, 안트로젠, 알앤엘바이오에, 호미오세라피가 성체 줄기세포치료제에 대한 임상시험을 진행하고 있다.

줄기세포 획득 과정에서 배아 파괴 등 윤리적 문제가 제기되고 있는 배아줄기세포 치료제도 한국에서 곧 임상시험이 시작될 전망이다. 병원 그룹 차바이오앤디오스텍은 최근 식약청에 배아줄기세포를 이용한 망막색소상피 세포치료제에 대한 1상 임상시험을 신청했다.

회사 측은 지난해 미국 FDA로부터 임상승인을 받아 신속하게 허가절차를 밟고 있다고 전했다. 우리나라에서는 아직 IND 승인 소식이 들리지 않고 있지만 미국 FDA의 경험을 비춰볼 때 조만간 긍정적인 결론이 나올 것으로 예상하고 있다.

이 약은 건성 황반변성증으로 실명 위기에 있는 환자에게 획기적인 치료제가 될 것으로 기대되고 있다. 배아줄기세포치료제의 윤리적 문제 대안으로 떠오른 역분화 만능줄기세포는 아직 이렇다 할 치료제 개발 소식은 들리지 않고 있다.

한편 아직 허가 품목이 없는 유전자치료제는 현재 12건의 임상시험이 진행되고 있다.(식약청 제출자료, 2010년 9월)

녹십자와 제네렉스가 간암을 타깃으로 임상2상을 진행 중이며, 대웅제약이 고형암, 동아제약이 뇌종양을 대상으로 각각 임상1상을 진행하고 있다. 또 바이로메드, 뉴젠판, VGX인터내셔널, 코오롱생명과학같은 바이오벤처도 임상시험이 한창이다.

유전자치료제는 질병 원인이 되는 유전자를 찾아내 증상치료에서 더 나아가 근본적 치료로 기대를 모으고 있는 분야이다. 다만 유전자 반응을 위해 함께 투여되는 바이러스 부작용은 앞으로 해결해야 할 문제이다.

중국에서는 이미 사용되고 있는 것으로 알려졌으며 국내는 아직 허가품목은 없지만 기술수준 만큼은 세계적인 반열에 오른 것으로 평가된다. 주로 희귀성질환이나 암을 타깃으로 개발되고 있다.

국내 제약업계 한 관계자는 “줄기세포치료제나 유전자치료제는 전 세계적으로도 아직 상용화가 덜 던 분야로, 조바심을 내지 말고 차근차근 개발이 완성될 수 있도록 지속적인 지원이 필요하다”고 조언했다.